今天（10月30日），美國(guó)盖伦基金会（The Galien Foundation）对外发布了2020年盖伦奖（Prix Galien Awards）的获奖名单。
最佳药品奖由全球结核病药物(wù)开发联盟（TB Alliance）开发的Pretomanid 获得；最佳医疗技术奖则归属于雅培的MitraClip经导管二尖瓣修复系统；最佳生物(wù)技术产品奖则由Tegsedi, Akcea Therapeutics，IonisPharmaceuticalsOnpattro,AlnylamPharmaceuticalsVyndaqel，Pfizer四个产品共同分(fēn)享；最佳数字健康产品最终归Somryst，Pear Therapeutics所有(yǒu)。
盖伦奖素来有(yǒu)“医药界的诺贝尔奖”之称，被公认為(wèi)是医药和生物(wù)医疗行业的最高荣誉。今年是盖伦奖创立50周年，自1970年创建以来，已有(yǒu)来自18个治疗领域的268个生物(wù)医药产品获此殊荣。
今年的盖伦奖奖项共分(fēn)為(wèi)四个，分(fēn)别是最佳药品奖（Best Pharmaceutical Product），最佳生物(wù)技术产品奖（Best Biotechnology Product）最佳医疗技术奖（Best Medical Technology）和最佳数字健康产品奖（Best Digital Health Product）。
值得一提的是，最佳数字健康产品奖（Best Digital Health Product）是盖伦基金会今年新(xīn)推出的奖项，主要是為(wèi)表彰数字健康解决方案在医疗健康系统中不可(kě)或缺的作用(yòng)。
2020盖伦奖最佳药品奖
Pretomanid, 全球结核病药物(wù)开发联盟（TB Alliance）
Pretomanid是由非盈利组织全球结核病药物(wù)开发联盟（TB Alliance）开发的新(xīn)分(fēn)子实體(tǐ)，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用(yòng)，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。它在2019年获得FDA批准上市，是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新(xīn)药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新(xīn)药。
Pretomanid分(fēn)子结构式（图片来源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）
2020盖伦奖最佳医疗技术奖
MitraClip经导管二尖瓣修复系统，雅培（Abbott）
MitraClip是世界上第一个经导管二尖瓣修复（TMVr）治疗系统，可(kě)為(wèi)某些原发性或继发性二尖瓣关闭不全的患者提供治疗选择。目前，MitraClip已在世界范围内用(yòng)于治疗超过8万例患者。
图片来源：雅培官网
2020盖伦奖最佳生物(wù)技术奖
Tegsedi, Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals
Onpattro, Alnylam Pharmaceuticals
Vyndaqel，Pfizer
Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物(wù)，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能(néng)够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可(kě)以自我给药。
这一批准是基于Tegsedi在名為(wèi)NEURO-TTR的随机，双盲，含安慰剂对照的國(guó)际3期临床试验中的表现。在这项临床研究中，172名表现出多(duō)发性神经病症状的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰剂的治疗。研究人员使用(yòng)mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表对患者的神经功能(néng)和生活质量进行了检测。试验结果表明，Tegsedi达到了试验的共同主要终点，显著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN评分(fēn)。同时，Tegsedi疗法显著降低患者體(tǐ)内的TTR水平，无论患者携带哪种基因突变或处于疾病发展的什么阶段，Tegsedi疗法可(kě)以将血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
“Tegsedi是第一款也是唯一一款能(néng)够大幅度降低TTR蛋白水平的靶向RNA的疗法。患者可(kě)以通过每周一次的皮下注射就可(kě)以有(yǒu)效治疗hATTR造成的多(duō)发性神经病。我们相信Tegsedi的这些特征让它成為(wèi)很(hěn)多(duō)患者的优秀选择。它能(néng)够自我施药的特点给与患者更大的灵活性，让他(tā)们可(kě)以选择合适的时间接受治疗。这可(kě)能(néng)改变这一进行性失能(néng)疾病的治疗和护理(lǐ)方式，”Akcea公司首席执行官Paula Soteropoulos女士说：“我们将致力于為(wèi)接受Tegsedi治疗的患者提供综合性的治疗经历，我们将确保需要这一疗法的患者能(néng)够获得它，并且将提供个體(tǐ)化的协助项目，让患者能(néng)够按照自己的需求接受治疗。”
由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi疗法，这类药物(wù)通过沉默一部分(fēn)参与致病的mRNA起作用(yòng)。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物(wù)直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生，Onpattro可(kě)以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物(wù)的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。它也是FDA批准的首款RNAi疗法。
辉瑞开发的Vyndaqel则是一款口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚體(tǐ)形态，从而延缓淀粉样蛋白沉积的产生。它被FDA批准用(yòng)于治疗因為(wèi)野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。
2020盖伦奖最佳数字健康奖
Somryst，Pear Therapeutics
Pear Therapeutics公司开发的Somryst是首款获得FDA批准用(yòng)于治疗失眠的处方数字疗法（PDT）。Somryst旨在為(wèi)患者提供个體(tǐ)化的神经行為(wèi)干预措施，主要是用(yòng)由算法驱动的失眠认知行為(wèi)疗法（CBTi）来改善失眠症状，為(wèi)患者提供一線(xiàn)治疗。
