博济医药科(kē)技股份有(yǒu)限公司
股票代码為(wèi)（300404）创建于2002年，2015年在深圳创业板上市，是一家為(wèi)國(guó)内外医药企业提供药品、保健品、医疗器械研发与生产全流程“一站式”外包服務(wù)(CRO)的型高新(xīn)技术企业，同也提供药品上市许可(kě)持有(yǒu)人(MAH)服務(wù)。
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药品研发“一站式”服務(wù)包括：新(xīn)药立项研究和活性筛选、药學(xué)研究(含中试生产)、药理(lǐ)毒理(lǐ)研究、临床用(yòng)药与模拟剂的生产、临床试验、临床数据管理(lǐ)和统计分(fēn)析、上市后再评价、技
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公司拥有(yǒu)近3000平米的现代化办公场所，汇聚了超1000名经验丰富，學(xué)识渊博，思维敏捷的中高级医药研究人才和注册法规专家。
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博济医药始终坚持“诚实、守信、专业、权威”的经营理(lǐ)念，截至2020年，公司累计為(wèi)客户提供临床研究服務(wù)800余项，基本涵盖了药物(wù)治疗的各个专业领域;累计完成临床前研究服務(wù)500多(duō)项。经过近二十年的发展，博济医药在技术实力、服務(wù)质量、服務(wù)范围、营业收入、团队建设等方面都已跻身我國(guó)CRO公司的领先位置，成為(wèi)我國(guó)本土大型CRO公司的龙头企业。
政策法规
國(guó)家药监局2020年第1号！真实世界证据支持药物(wù)审评！
作者：國(guó)家药监局 时间：2020-02-25 来源：國(guó)家药监局
今天（1月7日），nmpa官网发布了《真实世界证据支持药物(wù)研发与审评的指导原则（试行）》（下称《指导原则》）。

《指导原则》共由真实世界研究的相关定义、真实世界证据支持药物(wù)监管决策、真实世界研究的基本设计、真实世界证据的评价、与审评机构的沟通交流等6部分(fēn)组成，将对指导和规范真实世界证据用(yòng)于支持药物(wù)研发和审评有(yǒu)关工作起到重要指导作用(yòng)。



為(wèi)进一步指导和规范真实世界证据用(yòng)于支持药物(wù)研发和审评的有(yǒu)关工作，保障药物(wù)研发工作质量和效率，國(guó)家药品监督管理(lǐ)局组织制定了《真实世界证据支持药物(wù)研发与审评的指导原则（试行）》，现予发布。

　　特此通告。

附件：
1.真实世界证据支持药物(wù)研发与审评的指导原则（试行）



2.《真实世界证据支持药物(wù)研发与审评的指导原则（试行）》的起草(cǎo)说明（看下文(wén)）

國(guó)家药监局
2020年1月3日

附件2

《真实世界证据支持药物(wù)研发与审评的指导原则（试行）》的起草(cǎo)说明

一、背景


國(guó)務(wù)院《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（國(guó)发〔2015〕44号）以及中共中央办公厅、國(guó)務(wù)院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新(xīn)的意见》，均提出鼓励研究和创制新(xīn)药。随着一系列改革措施推进落实，药物(wù)研发快速发展，新(xīn)药加速上市，同时对药物(wù)研发工作的质量和效率提出了更高的要求。随机对照临床试验（RCT）一般被认為(wèi)是评价药物(wù)安全性和有(yǒu)效性的金标准，但其研究结论外推于临床实际应用(yòng)时可(kě)能(néng)会面临挑战，或者存在传统的药物(wù)临床试验可(kě)能(néng)难以实施或需高昂的时间成本等问题。近年来，如何利用(yòng)真实世界证据评价药物(wù)的有(yǒu)效性和安全性，成為(wèi)國(guó)内外药物(wù)研发和监管决策中日益关注的热点问题。

部分(fēn)國(guó)外药品监管机构已经对如何利用(yòng)真实世界证据支持监管决策开展过较多(duō)研讨，并體(tǐ)现在相关指导原则或框架文(wén)件中。國(guó)内尚无如何利用(yòng)真实世界证据支持药物(wù)研发与评价的相关指导文(wén)件。為(wèi)进一步规范相关工作，促进药物(wù)研发工作质量和效率的提升，國(guó)家药监局相关部门组织學(xué)术界、制药工业界以及相关机构代表等组成课题组，于2018年11月启动了该指导原则的起草(cǎo)工作。

课题组在借鉴國(guó)外药品监管机构相关工作框架和技术要求的基础上，结合國(guó)内研发实际，梳理(lǐ)、研究和提炼了利用(yòng)真实世界证据支持药物(wù)研发和评价的一般原则和基本技术要求，形成了指导原则初稿。经数次研讨后，形成《真实世界证据支持药物(wù)研发的基本考虑（征求意见稿）》，于2019年5—8月广泛征求意见，并收到千余条反馈意见。國(guó)家局药审中心组织对相关意见进行了汇总分(fēn)析，进一步听取了工业界和临床专家等各有(yǒu)关方的意见，并再次组织召开专家定稿会和内部研讨，最终形成了《真实世界证据支持药物(wù)研发与审评的指导原则（试行）》。

二、主要内容


《真实世界证据支持药物(wù)研发与审评的指导原则（试行）》主要包括六个部分(fēn)，并附有(yǒu)相关的词汇表、示例、常用(yòng)统计分(fēn)析方法和中英文(wén)词汇对照四个附件。主要内容包括：

（一）真实世界研究的相关定义

真实世界证据用(yòng)于支持药物(wù)研发和审评，首先要厘清真实世界研究的相关概念，避免陷入一些常见误區(qū)。相关定义包括真实世界研究、真实世界数据、真实世界证据等。要避免将观察性研究等同于真实世界研究、真实世界数据分(fēn)析得到研究结果即真实世界证据、真实世界证据与传统的RCT试验是对立的等错误认识。


（二）真实世界数据的来源和适用(yòng)性

指导原则梳理(lǐ)了國(guó)内真实世界数据的潜在来源，包括但不限于卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统、前瞻性研究设计中主动收集的反映患者健康状况的数据等，以期為(wèi)药物(wù)研发时选择适用(yòng)的真实世界数据开拓思路。真实世界数据的适用(yòng)性主要通过数据相关性和可(kě)靠性进行评估。申办方应基于适用(yòng)的真实世界数据进行分(fēn)析，形成有(yǒu)效的真实世界证据，以回答(dá)特定的临床问题。

（三）真实世界证据支持药物(wù)监管决策

真实世界证据用(yòng)于支持药物(wù)监管决策，包括為(wèi)新(xīn)药注册上市提供有(yǒu)效性和安全性证据、為(wèi)已上市药物(wù)的说明书变更提供证据、為(wèi)药物(wù)上市后要求或再评价提供证据等。针对我國(guó)特有(yǒu)的名老中医经验方、中药医疗机构制剂的人用(yòng)经验总结与临床研发，指南提出了采用(yòng)真实世界研究与随机临床试验相结合的研发策略，為(wèi)此类中药的评价提供了参考。此外，真实世界证据还可(kě)以用(yòng)于指导临床研究设计与精准定位目标人群等。


（四）真实世界研究的基本设计

真实世界研究的基本设计包括实用(yòng)临床试验、使用(yòng)真实世界数据作為(wèi)对照的单臂试验和观察性研究等。需要明确的是，真实世界研究设计并不意味着与随机等质量控制措施互斥，选择何种研究设计应结合特定研发目的考虑。相较于RCT研究，真实世界研究中的因果推断需要特别注意对混杂效应的调整，需要用(yòng)到一些相对较复杂的统计模型和分(fēn)析方法。附件3提供了真实世界研究部分(fēn)常用(yòng)的统计分(fēn)析方法。

（五）真实世界证据的评价

真实世界证据评价应遵循的两个主要原则，一是真实世界证据是否可(kě)以支持需要回答(dá)的临床问题；二是已有(yǒu)的真实世界数据是否可(kě)以通过科(kē)學(xué)的研究设计、严谨的组织实施及合理(lǐ)的统计分(fēn)析得到所需的真实世界证据。

（六）与审评机构的沟通交流

任何以药品注册為(wèi)目的对于真实世界证据的使用(yòng)，都需要与审评机构进行充分(fēn)的沟通交流，以确保双方对使用(yòng)真实世界证据的策略以及真实世界研究设计方案等方面达成共识。指南明确了进行沟通交流的时间点、沟通途径及内容等。


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