2020年，FDA共批准53款新(xīn)药，批准新(xīn)药数量在近10年里位居第二。
虽然，疫情对各家公司的药物(wù)开发计划产生较大影响，也对各國(guó)政府监管机构的日常运行造成了冲击，但是FDA在2020年的药品审批速度丝毫没有(yǒu)放缓，小(xiǎo)分(fēn)子新(xīn)药更是以38个批准数，成為(wèi)了“获批新(xīn)贵”。
从疾病领域来看，2020年FDA批准的新(xīn)药仍以肿瘤药居多(duō)，占比34%（18/53），其他(tā)占比较高的疾病领域还包括神经（15%，8/53）、内分(fēn)泌代謝(xiè)（9%，5/53）、诊断试剂（7%，4/53）、感染性疾病（7%，4/53）。
从药物(wù)剂型来看，2020年FDA批准的新(xīn)药中注射剂最多(duō)，占比50%（26/53），其次是普通口服片剂和胶囊剂。
从审评方式上看，今年共有(yǒu)26个新(xīn)药是以“优先审评”的方式获得FDA批准上市，其中包括23个小(xiǎo)分(fēn)子实體(tǐ)和3个新(xīn)生物(wù)制品。有(yǒu)31个品种被FDA授予“孤儿药”资格，占所有(yǒu)获批新(xīn)药的58%。
2020年FDA获批的新(xīn)药中，有(yǒu)9款属于First-in-class药物(wù)，具體(tǐ)品种如下：
值得一提的是，FDA获批上市的53款新(xīn)药中有(yǒu)38个是小(xiǎo)分(fēn)子药物(wù)结构，占比超70%。
1，Avapritinib (BLU-285) 阿伐普利尼
Avapritinib (BLU-285)是一种小(xiǎo)分(fēn)子激酶抑制剂，可(kě)有(yǒu)效抑制PDGFRα D842V突变體(tǐ)的活性、在细胞背景下抑制PDGFRα D842V自我磷酸化（IC50=30 nM）；同时也是KIT突变（KIT D816V）的抑制剂（IC50=0.5 nM）。
2，Tazemetostat (EPZ-6438)
Tazverik(tazemetostat) (EPZ-6438) 是组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase）EZH2的抑制剂。
3，Pizensy(乳糖醇)
Pizensy是一种口服的乳果糖类似物(wù)。它是一种渗透性泻药（osmotic laxitaive），可(kě)促进水分(fēn)流入肠道，进而在结肠内达到通便作用(yòng)。
4，Nexletol (bempedoic acid)
bempedoic acid由美國(guó)Esperion Therapeutic 公司研发，是一种治疗血脂异常及降低其他(tā)心血管疾病风险的新(xīn)型小(xiǎo)分(fēn)子化合物(wù)。
5，Barhemsys(氨磺必利)
氨磺必利是一个多(duō)巴胺D2和D3受體(tǐ)阻断剂，上世纪80年代开始应用(yòng)于精神分(fēn)裂症治疗。
6，Nurtec ODT（rimegepant）
Biohaven公司的口服CGRP抑制剂rimegepant，用(yòng)于成人偏头痛的急性治疗。
7，Isturisa(osilodrostat)
3月6日，FDA批准库欣综合征（Cushing syndrome，CS）一線(xiàn)用(yòng)药Osilodrostat上市，商(shāng)品名：Isturisa，患者无论是否接受受过垂體(tǐ)切除手术治疗，都可(kě)应用(yòng)Osilodrostat作為(wèi)治疗药物(wù)。Osilodrostat是FDA批准的首个11-β羟化酶抑制，可(kě)直接阻断肾上腺皮质醇合成。
8，Zeposia(ozanimod)
ozanimod（商(shāng)品名ZEPOSIA），用(yòng)于成人复发性MS（RRMS）患者的治疗。
9，Selumetinib（司美替尼）
Selumetinib （司美替尼）（ARRY-142886 ; AZD6244）是一种MEK 1/2抑制剂和潜在的新(xīn)药，由AlstraZeneca于2003年获得Array BioPharma Inc.的许可(kě)。阿斯利康和MSD于2017年签订了selumetinib的共同开发和联合商(shāng)业化协议。
10，Tukysa(Tucatinib)
Tukysa（Tucatinib）妥卡替尼 /图卡替尼 (ONT-380)是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，对HER2具有(yǒu)高度特异性，但对同属人表皮生長(cháng)因子受體(tǐ)家族的EGFR没有(yǒu)明显抑制作用(yòng)。
11，Pemigatinib （帕米加替尼）
Pemigatinib（INCB054828）是一种口服有(yǒu)效的，选择性FGFR抑制剂，它对FGFR1，FGFR2，FGFR3，FGFR4的IC50值分(fēn)别為(wèi)0.4 nM，0.5 nM，1.2 nM和30 nM。
12，Ongentys(opicapone)
13，INCB28060 (Capmatinib) 卡马替尼；苯扎米特
INCB28060是一种新(xīn)型， ATP竞争性的c-MET抑制剂，IC50為(wèi)0.13 nM，抑制RONβ， EGFR和HER-3活性。
14，Selpercatinib (LOXO-292) 塞尔帕替尼
Selpercatinib（LOXO-292）是一种有(yǒu)效的，特异性RET抑制剂。
15，Ripretinib 瑞普替尼
Ripretinib（DCC-2618）是一种具有(yǒu)口服活性的，选择性的KIT和PDGFR-alpha抑制剂。
16， Cerianna (fluoroestradiol F18)
17，Artesunate（青蒿琥酯）
青蒿琥酯是一类控制疟疾症状的抗疟药。
18，Tauvid（flortaucipir F18）
Tauvid（flortaucipir F18）是第一种获得FDA批准，帮助对大脑中的tau病理(lǐ)进行成像的药物(wù)。Tauvid是一种放射性诊断试剂，用(yòng)于需要接受阿尔茨海默病评估的认知障碍成人患者。
19，Lurbinectedin（卢比克替定）
lurbinectedin是PharmaMar研发的海鞘素衍生物(wù)，為(wèi)肿瘤创新(xīn)药。目前，绿叶制药与PharmaMar在华合作共同开发该药物(wù)。
20，Dojolvi（triheptanoin）三庚酸甘油酯
Dojolvi（triheptanoin）三庚酸甘油酯，是一种高纯度、人工合成的7碳脂肪酸甘油三酯，在甘油骨架上通过多(duō)个化學(xué)合成步骤添加了三个7碳脂肪酸形成。专门為(wèi)LC-FAOD患者提供中链、奇数碳脂肪酸作為(wèi)能(néng)源和代謝(xiè)产物(wù)替代品。
21，Fostemsavir(BMS-663068)
Fostemsavir (BMS-663068) 是 BMS-626529 的原药，能(néng)结合gp120，抑制 HIV-1 与细胞 CD4 受體(tǐ)的结合。
22，Byfavo（Remimazolam）瑞米唑仑/雷米马唑仑
Byfavo（Remimazolam）瑞米唑仑/雷米马唑仑 是一种起效和失效迅速的静脉注射苯二氮卓（benzodiazepine）镇静剂。可(kě)用(yòng)于在时長(cháng)不超过30分(fēn)钟的有(yǒu)创医疗程序中，例如结肠镜检查和支气管镜检查。
23，Inqovi(cedazuridine+地西他(tā)滨)
Inqovi（cedazuridine/decitabine[地西他(tā)滨]，口服C-DEC，ASTX727），该药用(yòng)于骨髓增生异常综合症（MDS）和慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）成人患者的治疗。
24，Xeglyze(Abametapir)
Xeglyze（Abametapir）0.74％ 洗护剂 是一种金属蛋白酶抑制剂，金属蛋白酶是对虫卵发育和若虫和成虫虱子存活，至关重要的生理(lǐ)过程所必需的酶。
25，Nifurtimox (Synonyms: 硝呋替莫)
Nifurtimox 是一种用(yòng)于锥虫病 (Trypanosoma cruzi) 的抗虫剂。Nifurtimox 有(yǒu)潜力用(yòng)于神经母细胞瘤细胞的研究。Nifurtimox 影响乳酸脱氢酶 (LDH) 活性。
26，Olinvyk（oliceridine）
Olinvyk的活性药物(wù)成分(fēn)為(wèi)oliceridine，这是一种首创的（first-in-class）静脉镇痛药。oliceridine是首个G蛋白选择性激动剂，与静脉注射吗啡相比，镇痛效果更好。oliceridine以μ阿片受體(tǐ)為(wèi)靶点，通过一种优化作用(yòng)机制（MOA），优先参与负责疗效的信号通路，减少引起不良反应的信号通路的激活。
risdiplam是治疗所有(yǒu)3种类型SMA的首个口服药物(wù)。
28，Winlevi(clascoterone)
Clascoterone（又(yòu)称CB-03-01）是一种局部雄激素受體(tǐ)（AR）抑制剂，该新(xīn)的化學(xué)实體(tǐ)正在开发治疗痤疮（暂定品牌名為(wèi)Winlevi）和男女性脱发（暂定品牌名Breezula）。根据美國(guó)FDA审查其1%浓度治疗痤疮以及后期开发其高浓度溶液治疗男性雄激素雄性脱发的结果，其被认為(wèi)是一种“first-in-class”药物(wù)。值得一提的是，这是近40年来针对痤疮治疗的首个新(xīn)机制药物(wù)。
29，Detectnet（Cu 64 DOTATATE）放射性诊断试剂 铜64盐酸盐
Detectnet是首款将Cu 64放射性同位素与生長(cháng)抑素类似物(wù)DOTATATE偶联的诊断试剂。
30，Pralsetinib 普雷西替尼
Pralsetinib (Blu-667) 是新(xīn)一代的，高效的，选择性RET抑制剂，对于WT RET，RET突变體(tǐ)V804L，V804M，M918T和CCDC6-RET的IC50為(wèi)0.3-0.4 nM。
31，瑞德西韦（Remdesivir）
2020年10月22日，美國(guó)食品药品管理(lǐ)局（FDA）批准了吉利德科(kē)學(xué)的抗病毒药物(wù)瑞德西韦用(yòng)于治疗新(xīn)冠住院患者，成為(wèi)美國(guó)首个正式获批的新(xīn)冠治疗药物(wù)。
32，Lonafarnib (Synonyms: Sch66336)
Lonafarnib 是一种口服有(yǒu)效的法尼基蛋白转移酶 (FPTase) 抑制剂，作用(yòng)于 H-ras，K-ras 和 N-ras，IC50 分(fēn)别為(wèi) 1.9 nM，5.2 nM 和 2.8 nM。Lonafarnib 具有(yǒu)抗肝炎三角洲病毒 (HDV) 的活性。
33， Imcivree(Setmelanotide)
setmelanotide是一款首创、寡肽类MC4R激动剂，开发用(yòng)于治疗罕见肥胖遗传性疾病。
34，Gallium 68 PSMA-11
35，Orladeyo（Berotralstat）贝罗司他(tā)
rladeyo（Berotralstat）贝罗司他(tā) 是一种新(xīn)型、口服、每日1次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过抑制激肽释放酶来阻止缓激肽的生成从而预防水肿发作。Orladeyo （berotralstat）用(yòng)于预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作，Orladeyo是首个预防HAE发作的口服非甾體(tǐ)药物(wù)。
36，Tirbanibulin (Synonyms: KX2-391; KX-01)
37，Relugolix 瑞卢戈利
Relugolix，也称為(wèi)TAK-385，是一种口服活性的黄體(tǐ)激素释放激素（LH-RH）受體(tǐ)拮抗剂，IC50為(wèi)0.12 nM。
38, Gemtesa（vibegron）
vibegron可(kě)治疗膀胱过度活动症导致的急迫性尿失禁，尿急和尿频等症状。
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由此可(kě)见，小(xiǎo)分(fēn)子药物(wù)研发已成為(wèi)了当下全球药物(wù)研发的主流之一，而博济医药在小(xiǎo)分(fēn)子药物(wù)研发领域亦是发力在即。在深港科(kē)技合作先行示范區(qū)腹地深圳福田，博济医药成立全资子公司博瑞医药科(kē)技有(yǒu)限公司，全力赋能(néng)大湾區(qū)拥有(yǒu)更完善的小(xiǎo)分(fēn)子一體(tǐ)化新(xīn)药研发服務(wù)平台和能(néng)力。
