TSC是一种罕见的遗传疾病，会导致非癌性良性肿瘤在大脑和身體(tǐ)其他(tā)部位生長(cháng)（如眼睛，心脏，肾脏，肺和皮肤）。该病的临床症状和體(tǐ)征有(yǒu)着严重的个體(tǐ)差异。通常会影响中枢神经系统，并可(kě)能(néng)导致多(duō)种症状神经疾患，如癫痫发作，发育迟缓和行為(wèi)问题。该病属于罕见病。影响着大约5万美國(guó)人和将近100万的全球人类。在全球范围内，每天至少有(yǒu)2例TSC婴儿诞生，每6000个新(xīn)生儿中就有(yǒu)一个。

CBD和四氢大麻酚（THC）都是大麻植物(wù)含有(yǒu)的化學(xué)成分(fēn)。四氢大麻酚是為(wèi)使用(yòng)者带来的欣快感或刺激感的幕后推手。但是，區(qū)别于THC的致幻作用(yòng)，CBD不会引起使用(yòng)者过度的精神刺激。大麻的合法使用(yòng)一直颇受争议。从1906年开始，许多(duō)州视大麻為(wèi)毒品从而加以限制，而彻底的禁止始于1920年代。2005年美國(guó)联邦认定大麻為(wèi)非法药品，2018年1月4日，美國(guó)司法部長(cháng)杰夫·塞申斯签署法令，废除奥巴马政府允许部分(fēn)地區(qū)大麻合法化的法案，法令授权联邦政府可(kě)以进入之前宣布大麻合法化的州进行执法。尽管如此，大麻在医用(yòng)方面的价值仍然获得了许多(duō)人的认可(kě)。例如，FDA批准的大麻二酚确实可(kě)以有(yǒu)效治疗癫痫。如今美國(guó)有(yǒu)一半的州已经批准了医用(yòng)大麻，患者可(kě)以凭医生处方去大麻专卖店(diàn)里購(gòu)买，这一改革為(wèi)大麻的医用(yòng)途径带来更多(duō)的可(kě)能(néng)性。

此次，Epidiolex在对于TSC相关癫痫发作的疗效通过一项随机，双盲，安慰剂对照试验中得到了证实。在该研究中，接受Epidiolex治疗的224名患者中有(yǒu)148名患者的病情被不同程度的减缓。使用(yòng)Epidiolex治疗的患者在治疗期间的癫痫发作频率降低幅度明显大于安慰剂组的患者（无效治疗）。临床试验人员在八周内即观察到上述疗效。而该效果一直维持到16周的观察期结束。

自2018年11月底GW公司正式将Epidiolex推向市场，它在2019年的销售表现就十分(fēn)亮眼。根据GW公司2019年的财报， Epidiolex的第一季度销售额為(wèi)3350万美元，第二季度销售额為(wèi)6840万美元，第三季度的销售额為(wèi)8610万美元，第四季度销售额為(wèi)1.091亿美元。因此，Epidiolex成為(wèi)GW这两年收入的主要来源。

Epidiolex是美國(guó)FDA批准的第2个治疗TSC相关癫痫发作的药物(wù)。诺华公司的依维莫司（Everolimus）是第一个被批准治疗TSC相关癫痫发作的药物(wù)。TSC是依维莫司的临床适应症之一。2009年3月30日依维莫司获批主要用(yòng)来预防有(yǒu)轻中度免疫排斥风险的肾脏移植后患者出现的排异反应。2018年4月，FDA批准了依维莫司用(yòng)于治疗2岁/2岁以上儿童和成人结节性硬化症合并局部癫痫的适应症。在全球范围内，2017年依维莫司的销售额已经达到近20亿美元。

吸食大麻不仅会成瘾，大量使用(yòng)还会对健康造成危害，所以过去人们常常谈“麻”色变。但是，由于大麻提取物(wù)中的一些成分(fēn)对部分(fēn)难治疾病具有(yǒu)不错的疗效，所以其药用(yòng)价值正逐步為(wèi)人类所接受。临床需求决定了药物(wù)的价值，这是一个不变的真理(lǐ)。