随着4月份的到来，2022年第一季度也就此宣告结束。

据不完全统计，第一季度國(guó)家药监局至少批准了41款新(xīn)药（包括新(xīn)适应症，不含中药和疫苗）。在这些获批的新(xīn)药中，癌症和免疫性疾病适应症占据了较大比重，从作用(yòng)靶点来看，PI3K双重抑制剂、IDH1抑制剂、VEGFR-2单抗、抗CD19抗體(tǐ)等创新(xīn)靶向疗法获青睐。此外，罕见病、儿童用(yòng)药等多(duō)个受关注领域新(xīn)药，通过优先审批等渠道，加速上市。

在一季度获批的新(xīn)药中，有(yǒu)不少药物(wù)加冕了“中國(guó)首款”的光环。在创新(xīn)药领域，“首款”对于患者、研发人员甚至整个行业而言，具有(yǒu)非同寻常的意义。

它不仅代表着某类未满足的临床用(yòng)药需求得到了缓解，还為(wèi)某些适应症患者的治疗带来了新(xīn)的曙光，也意味着某个新(xīn)靶点、新(xīn)技术以及新(xīn)的治疗理(lǐ)念获得验证与认可(kě)，将為(wèi)后来人的革新(xīn)发展打开了一扇全新(xīn)的大门。

今年3月，石药集团从Verastem Oncology公司引进的创新(xīn)药度维利塞胶囊（duvelisib）在中國(guó)获批上市，这是國(guó)内首款获批的PI3K选择性抑制剂。
 

根据石药集团发布的公告显示，2018 年 9 月，石药集团从 Verastem Oncology 公司获得度维利塞在中國(guó) (包括香港、澳门及台湾) 的开发及商(shāng)业化授权。随后，石药集团就度维利塞在國(guó)内申报，被 CDE 纳入优先审评，拟定适应症為(wèi)既往至少经过两次系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤。

度维利塞 (duvelisib，Copiktra) 是一种 PI3K 抑制剂，可(kě)作用(yòng)于 PI3K-δ 和 PI3K-γ 两个靶点。PI3K為(wèi)磷脂酰肌醇 3-激酶，最广為(wèi)研究的 I 型 PI3K 是由调节亚基 p85 和催化亚基 p110 组成的异源二聚體(tǐ)， 催化亚基分(fēn)為(wèi) α、β、δ、γ 四种。PI3Kα、PI3Kβ 在多(duō)种细胞中表达，而 PI3Kδ、PI3Kγ 只在免疫系统中表达。

PI3Kδ 是治疗血液系统恶性肿瘤和实體(tǐ)瘤的潜力靶点，不过早期上市的 PI3Kδ 抑制剂存在较為(wèi)严重的副作用(yòng)，使其临床适用(yòng)范围受到限制 。目前，保持高抗癌活性、同时具备更低毒性的新(xīn)一代 PI3Kδ 抑制剂仍存在需求，正在火热开发中。

今年2月，基石药业引进的IDH1抑制剂艾伏尼布片（ivosidenib）在中國(guó)获批上市，用(yòng)于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。该药物(wù)最初由Agios开发，后来Agios的肿瘤业務(wù)被施维雅收購(gòu)，产品权益归施维雅所有(yǒu)。

基石药业公告显示，基石药业获得的是艾伏尼布片在大中华區(qū)和新(xīn)加坡的临床开发与商(shāng)业化权益。在美國(guó)，艾伏尼布片已经已获批多(duō)项适应症，除了白血病相关适应症外，还包括一项胆管癌适应症。

2020年，艾伏尼布片被國(guó)家药监局纳入临床急需境外新(xīn)药名单，获得快速通道审评审批资格。2021年8月，基石药业递交艾伏尼布的上市申请，并因“符合附条件批准的药品”被纳入优先审评。

公开资料显示，艾伏尼布片是基于IDH靶点开发的肿瘤创新(xīn)药，药物(wù)通过作用(yòng)于IDH突变位点，减少代謝(xiè)物(wù)2-HG的产生，诱导组蛋白去甲基化，进而达到抑制肿瘤发展的效果。现有(yǒu)的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有(yǒu)限，5年生存率较低，患者生活质量较差，艾伏尼布片或成為(wèi)一个新(xīn)选择。

在获批适应症方面，一季度获批新(xīn)药中也有(yǒu)不少产品為(wèi)特定患者群體(tǐ)带来全新(xīn)的治疗选择。公开资料显示，百时美施贵宝的红细胞成熟剂注射用(yòng)罗特西普（luspatercept）是十余年来中國(guó)首个获批治疗β地中海贫血的创新(xīn)药物(wù)；礼来公司的VEGFR-2单抗创新(xīn)药雷莫西尤单抗（ramucirumab）是中國(guó)首个被批准用(yòng)于晚期胃癌二線(xiàn)治疗的靶向药物(wù)；葛兰素史克（GSK）靶向BLyS的贝利尤单抗（belimumab）是中國(guó)首款覆盖系统性红斑狼疮和狼疮肾炎适应症的生物(wù)制剂……
 

近年来罕见病用(yòng)药、儿童用(yòng)药等品种的研发备受行业关注，不少产品在國(guó)家药监局获得优先审评、附条件批准等“特殊”资格，从而加快来到患者手中。在第一季度中，亦有(yǒu)一些罕见病及儿童用(yòng)药获得國(guó)家药监局批准。

在罕见病领域，Sobi公司IFNγ抗體(tǐ)依马利尤单抗（emapalumab），它通过优先审评通道获批，用(yòng)于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多(duō)症（HLH）成人和儿童患者的治疗。原发性HLH是一种非常罕见、进展迅速、通常致命的高度炎症性综合征，IFNγ在疾病发生中起到关键性作用(yòng)。依马利尤单抗能(néng)够中和IFNγ的作用(yòng)，从而帮助这些重病患者达到能(néng)够接受造血干细胞移植的阶段。

此外，来自翰森制药Viela Bio公司引进的创新(xīn)产品伊奈利珠单抗（inebilizumab），被國(guó)家药监局批准用(yòng)于“抗水通道蛋白4（AQP4）抗體(tǐ)阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者”的治疗。NMOSD是一种罕见的严重神经炎症性自身免疫疾病，大部分(fēn)患者对身體(tǐ)中名為(wèi)AQP4的水通道蛋白产生自身抗體(tǐ)。伊奈利珠单抗通过靶向CD19+ B细胞，能(néng)更广泛更持久耗竭B细胞，持续降低NMOSD复发。

在儿童用(yòng)药领域，来自李氏大药厂的盐酸利多(duō)卡因粉末无针经皮注射给药系统和吸入用(yòng)一氧化氮，先后通过优先审评通道获批。其中，Zingo被批准用(yòng)于3~18岁未成年人的静脉穿刺术或外周静脉插管术的术前局部皮肤麻醉，INOmax被批准用(yòng)于治疗新(xīn)生儿的低氧性呼吸衰竭且伴有(yǒu)临床或超声心动图证据显示的肺动脉高压。

此外，还有(yǒu)一些此前已在中國(guó)获批的新(xīn)药获批了儿童适应症。比如拜耳Xa因子抗凝血抑制剂利伐沙班片获批新(xīn)适应症，用(yòng)于18岁以下特定儿童和青少年静脉血栓栓塞症（VTE）患者经过初始非口服抗凝治疗至少5天后的VTE治疗及预防VTE复发；赛诺菲抗炎新(xīn)药度普利尤单抗获批新(xīn)适应症，用(yòng)于治疗外用(yòng)药控制不佳或不建议使用(yòng)外用(yòng)药的6岁及以上儿童和成人中重度特应性皮炎。

肿瘤和免疫性疾病是当下生物(wù)医药产业颇為(wèi)关注的两大研究领域，并已在创新(xīn)疗法开发方面取得不错的进展。在第一季度國(guó)家药监局获批新(xīn)药中，两大领域有(yǒu)诸多(duō)产品榜上有(yǒu)名。

在抗肿瘤领域，肺癌、淋巴瘤、胃癌以及微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）实體(tǐ)瘤等多(duō)个类型的肿瘤患者迎来新(xīn)的治疗选择。除了上文(wén)提到的多(duō)个“首款”新(xīn)药外，第一季度在中國(guó)获批的抗肿瘤新(xīn)药还有(yǒu)：武田新(xīn)一代强效选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）布格替尼片，它将用(yòng)于ALK阳性非小(xiǎo)细胞肺癌（NSCLC）治疗；遠(yuǎn)大医药治疗性放射性药物(wù)钇[90Y]微球注射液，它将用(yòng)于治疗结直肠癌肝转移灶；复宏汉霖抗PD-1单抗斯鲁利单抗，获批用(yòng)于MSI-H成人晚期实體(tǐ)瘤；石药集团盐酸米托蒽醌脂质體(tǐ)，获批用(yòng)于复发或难治的外周T细胞淋巴瘤等。

此外，还有(yǒu)一些此前已在中國(guó)获批的新(xīn)药在第一季度收获肿瘤新(xīn)适应症，如：百济神州抗PD-1抗體(tǐ)替雷利珠单抗、荣昌生物(wù)抗體(tǐ)偶联药物(wù)（ADC）维迪西妥单抗、基石药业RET抑制剂普拉替尼、贝达药业ALK抑制剂恩沙替尼、罗氏（Roche）PD-L1抑制剂阿替利珠单抗、诺华（Novartis）mTOR抑制剂依维莫司、诺华双靶组合疗法达拉非尼联合曲美替尼等。

在免疫性疾病方面，特应性皮炎、类风湿关节炎、狼疮肾炎、免疫性血小(xiǎo)板减少症等疾病治疗领域均在第一季度迎来新(xīn)药获批。艾伯维JAK抑制剂接连在中國(guó)获批2项适应症，分(fēn)别用(yòng)于治疗特应性皮炎和类风湿关节炎；葛兰素史克靶向疗法贝利尤单抗，在中國(guó)获批用(yòng)于活动性狼疮肾炎的新(xīn)适应症；赛诺菲特应性皮炎靶向生物(wù)制剂度普利尤单抗注射液在中國(guó)获批儿童适应症；日本协和麒麟引进的血小(xiǎo)板生成素受體(tǐ)激动剂注射用(yòng)罗普司亭，在中國(guó)获批用(yòng)于免疫性血小(xiǎo)板减少症等。此外，多(duō)款来自中國(guó)公司的生物(wù)类似药也在第一季度获批上市或者收获新(xīn)适应症，比如：正大天晴阿达木(mù)单抗、君实生物(wù)/迈威生物(wù)阿达木(mù)单抗、嘉和生物(wù)英夫利西单抗、复宏汉霖利妥昔单抗等。

在抗病毒领域，第一季度获批的新(xīn)药也颇有(yǒu)亮点。

比如，众所周知的新(xīn)冠口服新(xīn)药奈玛特韦片/利托那韦片组合，这款来自辉瑞公司口服小(xiǎo)分(fēn)子新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)从引进到上市都颇受全社会关注，它為(wèi)中國(guó)新(xīn)冠病毒治疗提供了新(xīn)的选择。
 

     再如华北制药研发的重组人源抗狂犬病毒单抗注射液奥木(mù)替韦单抗和默沙东新(xīn)型非核苷类巨细胞病毒抑制剂来特莫韦，前者可(kě)直接中和體(tǐ)内狂犬病毒，起到被动免疫作用(yòng)，后者则是用(yòng)于预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病。

除了上述药物(wù)，还有(yǒu)其它新(xīn)药也于第一季度在中國(guó)获批，限于篇幅，本文(wén)不再赘述。祝贺这些新(xīn)药在中國(guó)获批，為(wèi)患者带来了更多(duō)的治疗选择。

本文(wén)综合整理(lǐ)来源：國(guó)家药监局官网、各公司公告、医药观澜